Un peu d’espoir pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

vendredi 30 novembre 2012
par  André Boucq
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Les essais cliniques menés par BrainStorm sur des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), également appelée maladie de Charcot, montrent que sa thérapie basée sur les cellules souches adultes est bien tolérée, semble sans danger et ne présente pas de risque excessif selon un examen de sécurité intermédiaire. De plus, chez certains patients, des signes de stabilisation de la maladie ont été observés.

Human embryonic stem (hES) cell colony on a mouse embryonic fibroblast (MEF) feeder layer Crédits : Id711

BrainStorm est une société israélienne qui développe NurOwn, un traitement de la SLA, une maladie neurodégénérative progressive qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. "Il est très rare de montrer des données sur l’efficacité du traitement aussi tôt dans une étude clinique, mais nous ne pouvons ignorer le fait que nous avons pu observer des améliorations chez de nombreux patients, à différents niveaux" a précisé Moshe Neuman, CEO de Biomedical Research Design, la société partenaire de BrainStorm qui s’occupe des essais cliniques. "Chez certains patients la respiration s’est améliorée, chez d’autres il s’agit de la force musculaire ou de la parole". Un rapport final est attendu à la fin de l’année, quand chaque patient aura été examiné pendant 9 mois.

Haim Lebovits, président de BrainStorm, explique que les résultats préliminaires prouvent que les cellules souches peuvent stopper la détérioration liée à l’ALS mais peuvent peut-être aussi la soigner. "Ceci reste à prouver durant les prochaines phases d’essais, mais ces résultats confortent notre idée qu’il y a une énorme potentiel de réussite avec des maladies moins sévères telles que la sclérose en plaques et Parkinson." explique-t-il.

Durant les essais cliniques, les patients ont reçu une transplantation de cellules souches issues de leur propre moelle osseuse qui ont été traitées avec la technologie NurOwn. Les phases d’essais I/II, faites pour évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire de la thérapie de BrainStorm, sont menées à Jérusalem, au centre médical Hadassah. La société à présenté un rapport de sécurité intermédiaire au Ministère de la Santé israélien. "Ces données d’innocuité et de tolérance sont rassurantes au moment ou nous nous lançons dans la deuxième moitié des essais" explique Dimitrios Karussis, du département de Neurologie de l’hôpital Hadassah où il dirige les essais. "Bien qu’il ne s’agisse que d’un rapport provisoire, nous ne pouvons pas ignorer les indications prometteuses d’efficacité clinique observée chez certains patients."

Des améliorations significatives ont été observées chez un patient en particulier, le rabbin Rafael Shmuelevitz de Jérusalem. En plus de la SLA, Rafael Shmuelevitz est affecté d’une maladie neuromusculaire appelée myasthénie gravis, il a reçu une dose plus importante que les autres patients. BrainStorm attend l’approbation de la FDA pour commencer des essais cliniques à la Faculté de Médecine de l’Université du Massachusetts. L’année dernière, la FDA a accordé à NurOwn la désignation de médicament pour maladie orpheline, ce qui a permis de lever des fonds supplémentaires.

Selon l’association pour la SLA américaines, 5600 personnes sont diagnostiquées avec cette maladie chaque année aux USA, qui handicape également Stephen Hawking, physicien théoricien de renommée mondiale.



Commentaires  (fermé)

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samedi 13 avril 2013 à 12h45, par  paul colmant

ou en est t on en 2013 sur les cellules souches et qaund pourrais t on les injecter ?

Paul Bruxelles

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mercredi 13 mars 2013 à 12h02, par  MICHEL

Bonjour cet article est date du vendredi 30novembre 2012 NOUS SOMMES EN MARS 2013 OU EN EST ON ? MERCI A TOUS D OEUVRER CONTRE CETTE SALETE

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mardi 4 décembre 2012 à 19h09, par  petite dame

Je crois beaucoup en ces thérapies de cellules souches qui se font déjà, à l’essai, aux USA, et là au moins il n’est pas question d’éthique.
Mais il est bien plus facile pour tous d’avaler un médicament.
Alors quand la France et ses partenaires européens s’associeront-ils à ces recherches ?