rapport du professeur Robberecht 2008 als liga louvain

vendredi 30 janvier 2009
par  André Boucq
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présentation S.L.A et recherches Belges

(Source als liga Louvain)

traduction Joke Mulleners

Rapport Professeur Robberecht L’éclaircissement scientifique fût présenté par Prof. Robberecht de Louvain. Explications données sur ce qu’est exactement la SLA : nos cellules de nerfs envoient des ondes aux muscles. Pour les patients SLA les cellules de nerfs de l’écorce cérébrale et la moelle épinière sont endommagées, avec pour conséquence la fonte musculaire à cause de l’atrophie et la faiblesse des muscles. Dans plus ou moins trois-quarts des cas, la maladie commence dans les membres, dans un quart ou un cinquième dans les muscles de la gorge et de la bouche. Beaucoup de personnes demandent pourquoi le teste sanguin n’est pas utilisé pour le diagnostique. Ce teste de sanguin reste manquant, et pour cette raison, ne permet pas de juger l’évolution de la maladie. Le diagnostique se fait toujours sur base clinique, soutenu par un EMG, et exclusions de toutes autres maladies, c’est pour cette raison, que beaucoup de patients subissent d’abord des scans, et autres examens.. La présence S.L.A sur la population, le prof. Dit qu’il y a 2 personnes sur 100.000 qui contracte la SLA. Il y a un risque de 1/250 - 1/400 de développer la SLA, ce qui indique que le risque est à peine plus petit que le risque de développer la MS. Partout dans le monde on trouve les mêmes chiffres, ce qui explique que les facteurs environnementaux ne joueraient qu’un petit rôle et que la maladie ne se serait pas plus présente dans les pays industrialisés. La maladie se développe en générale entre l’âge de 45 et 70, et les hommes ont un tout petit peu plus de chance de développer la maladie. Pour le moment le traitement symptomatique est surtout important (traiter la spasticité, communication, nourriture, fonction de respiration (cfr. pneumologue)). C’est pour cette raison, qu’il est important d’être accompagné par un centre neuromusculaire ou S.L.A, (une équipe de diététiciens, logopédistes, kinésistes, …) Le seul ’vrai’ traitement sur le marché pour le moment est Riluzole ou Rilutek, un médicament qui ralentit la maladie. Quelques patients prétendent également, qu’avec celui-ci les fasciculations sont moindres. Les fasciculations sont d’ailleurs jugées comme mauvais paramètre sur l’évolution de la maladie. Une recherche actuelle, cible sur les substances qui retarderait non seulement la maladie, mais la stabiliserait, ou pourrait même améliorer celle ci. 90% des cas de le SLA sont sporadiques, et d’autre part 10% sont de forme familiale (gène SOD1 que l’on peut retrouver dans le sang). Ce gène a été découvert en 1993 et signifiait une progression dans la recherche : il a permis de créer des rats et des souris avec la SLA. On a fait de la recherche sur des facteurs modifiants de maladie (G93c mutation : toute une famille avaient les mêmes anomalies et leur durée de vie avec la maladie variait entre les 2 et les 20 ans). Il y a différents facteurs modifiants. Si nous les connaissions, nous pourrions repousser l’initiation de la maladie. On a fait aussi de la recherche en créant des mouches, des souris et des poissons qui obtenaient la SLA, parmi lesquelles le “modèle de poisson zébra” : embryon de 30 heures d’âge : observation de cellules nerveuses moteurs (qui meurent dans la SLA). Les testes cliniques qui commenceraient à Louvain (et dans certains autres centres en Belgique) sont : Talampanel (Teva) : produit comme riluzole, pérorale, secure (sauf pour des patients de cœur et des gens qui sont sensible au produit (cfr. somnolance), 3 groupes : placébo/dose bas/dose haute (alors 60% de chance sur le médicament), l’étude prendra 12 mois (tout le monde reçoit le médicament après s’il semblait que ça marchera), 7 visites à Louvain, commencement octobre TRO19622 (Trophos) : pérorale, secure, laisse les cellules de support mieux soutenir les cellules nerveuses moteurs, placébo ou médicament (alors 50% de chance sur le médicament), prendra 18 mois, 9 visites à Louvain + 1 téléphonique, commencement on espère au printemps 2009 VEGF (Neuronova) : facteur de croissance endothéliale vasculaire (est comparé avec insuline pour le diabète) : développé début années 2000 : souris qui avait peu de cette substance, développait la SLA et démontrait après 2 à 4 mois de la faiblesse et de l’atrophie souris avec anomalie SOD1 dont le VEGF a été diminué : la maladie progressait vite, néanmoins si on augmentait le VEGF, la maladie se déclarait moins vite. Les malades SLA ont aussi moins de VEGF (est mesuré dans la fluide lombaire). Alors l’étude sera basée sur un complément du déficit de VEGF (= essence pour les cellules nerveuses moteurs). Les désavantages sont qu’il ne peut être administré par voie orale, mais nous travaillerons avec une pompe sous la peau, dans le ventre (sone, avec une aiguille vers la fluide cervelle, + vers la moelle épinière, + vers les centres pour les muscles à avaler). Les premiers 8 patients ne recevront pas de placébos et seront suivies pendant 3 mois et continueront par la suite. La première phase est surtout une étude de sécurité, Cette sécurité est acquise pour les souris et les singes. Le départ est prévu pour le fin de 2009. L’implantation se passera sous anesthésie complète. Pourquoi participer à une recherche ? Vous aider ainsi la recherche SLA, il faut saisir chaque opportunité, si vous testez un médicament lors d’une de ces recherches et qu’il est efficace, vous le recevrez gratuitement à vie. Les questions suivantes étaient posées : Inoculation de cellules souches ? Comme traitement : chance d’inoculer les cellules souches, pas maintenant, risque d’abus : (docteur chinois et docteurs néerlandais à Cologne). vaccin pour la SLA héréditaire ? Beaucoup de recherches, entre autres substances neutralisantes contre SOD1 avec pompe : pour le futur proche, mais seulement pour 1% des patients SLA. Quels types de patients pour VEGF ? Des patients qui puissent laisser implanter la pompe d’une façon certaine, puissent subir une anesthésie complète + d’autres critères. Quels critères pour déterminer si un médicament marche ? A base des poumons, force musculaire et survie, c’est pour ça qu’une étude prends au moins 12 mois. VEGF déjà testé à l’étranger ? Non, testé pour la première fois sur des gens ici à Louvain. Première évaluation se passe après 3 mois sur les premiers 8 patients et après on ajoute encore d’autres patients dans l’étude (placébo - contrôlé dans la deuxième phase). Étude ONO est arrêtée, est-ce-que je peut encore participer à d’autres études ? Oui, mais il faut attendre 3 mois, sauf si vous avez reçu un placébo dans l’étude précédente Limite d’âge pour l’étude VEGF ? 80 ans Rôle Q10, vitamine E, créatine et Rilutek ? Seulement créatine n’est plus conseillé et cela à base d’une étude aux Pays-Bas.. Rôle de lithium ? Il n’y a pas assez d’évidence sur la sécurité. On a prévu des études pour le vérifier. C’est dangereux (cœur) + quelques patients avec le sentiment de dégénérer vite + et peut causer des changement non-réversibles dans le système nerveux. Transport dans une étude ? Chaque étude est gratuite, et les frais de transports sont remboursés. VEGF et PLS ? Non seulement SLA. Naltrexone (Low Dose Naltrexone) ? Antagoniste narcotique, utilisé en cas de douleur et inflammation

Traduire : Joke Mulleners


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